《良醫妙藥》（Extraordinary Measures）和背后的真實故事——“Don't hope for a miracle, make one”  劇情《良醫妙藥》（Extraordinary Measures）是美國CBS公司下屬的CBS電影公司的第一部電影，主演為布蘭登?弗雷澤（Brendan Fraser），哈里森?福特（Harrison Ford）。導演是Tom Vaughan。電影將于2010年1月22日在北美地區開始公映。該片是根據吉塔?阿南德（Geeta Anand）所寫的報告文學小說《治療》(The Cure)改編的。那本書曾經獲得了2006年度普利策獎。電影、文學和現實生活中的主人公約翰?克羅利（John Crowley）是一家生物技術公司的高級主管。他與太太艾琳(Aileen)有三個孩子，兩兒一女。1998年，他們發現一兒一女兩個孩子都得了一種非常罕見的遺傳類疾病：龐貝氏癥(Pompe disease)。這種是一種罕見疾病，成因為第17對染色體出現病變，導致體內缺乏一種酶，而無法分解肝糖，會導致肌肉無力和萎縮，呼吸衰竭、心臟肥大衰弱等病。得這種遺傳病的可能性為4萬—5萬分之一，他們一家就占了兩個！在當時沒有任何有效治療方法。電影中和生活中的兩個孩子，大女兒8歲，兒子6歲，都坐輪椅，醫生都判斷兩人已經活到了得這種遺傳病的人的已知生命極限，隨時可能因呼吸衰竭和心臟問題而死亡。可就在此時，約翰意外地在一本醫學雜志上發現了一位大學教授Robert Stonehill（哈里森?福特飾）的研究論文，提出了一種治療這種疾病的新理論。雖然這只還是一種假設，但對克羅利來說，他看到的是兩個孩子的希望。可要把理論變成藥品，并在臨床上試驗使用，及最終得到FDA（美國食品醫藥管理局）的批準，一般都需要數年甚至十幾年時間。可克羅利的孩子沒有時間等待，要克羅利必須與時間賽跑！因此，雖然克羅利有著一份穩定的的工作，但為了治療他的兩個孩子，他毅然決然地做出了一個大膽決定：辭去工作，自己集資，與教授一起成立一家生物制藥公司，以教授的理論為基礎專門研究一種可以治療龐氏癥的酶…… 當他們的研究進行到一半時，他們沒了資金。怎么辦？他們只好將公司賣給一家更大的生物科技公司。最后，該公司有四項治療龐氏癥的候選試驗方案，經過評比，只有一項（但不是教授的那種）被公司決定用于臨床，并只能在新出生兒童身上使用。這是公司出于商業考慮而做出的選擇，克羅利的兩個孩子無法被試驗。這時，克羅利通過各種手段，終于得到一家醫院同意在他孩子身上試驗使用教授發明的那種新藥劑。克羅利也因此被公司解雇：因為公司的任何新藥都不得用在公司內部人員及其家屬身上，這也以防利益沖突。最后新藥獲得成功，兩個孩子漸漸恢復健康！ FDA在2006年批準了這種新藥。2006普利策獎：Cure《治愈：一個父親是如何快速籌集到1億美元、建立醫藥公司并拯救自己孩子性命的》 真實的John Crowley 真實的奇跡     John Crowley and Bill Canfield - before the story was rewritten   現為Amicus Therapeutics 生物技術公司CEO的John Crowley John Crowley和新澤西州長 2007年John Crowley創立的Amicus Therapeutics 生物技術公司在納斯達克上市John Crowley的事業——真實世界的曲折 1、Novazyme，第一個公司 John Crowley為了尋找拯救孩子的藥物建立的最早的公司。2、2001年Genzyme以1.375億元股票收購NovazymeGenzyme和Novazyme Pharmaceuticals在2001年 8月7日宣布了最終合并協議。根據協議，Novazyme歸Genzyme所有，是Genzyme的一部分。Genzyme希望合并能顯著地提升他們在酶替代療法領域的領導地位。Novazyme已經開發了一系列蛋白質工程新技術，在臨床前研究中,大大地增強了替代酶的靶向性及吸收效率。Genzyme相信這些技術經過改良后，能改進和優化其治療各種溶酶體貯存紊亂疾病的產品。Novazyme的技術也有可能用于開發更好的單克隆抗體和基因治療。    Novazyme最優秀的產品為NZ-1001，是一種治療龐帕氏病（Pompe disease）的酶替代療法，2001年末進入臨床試驗。這是一種高度磷酸化和適度糖基化形式的重組人α-葡糖苷酶，其臨床前研究結果令人鼓舞。Genzyme將繼續努力推進NZ-1001的研究進展，同時將繼續完成自身開發的用于治療龐帕氏病的酶替代療法的II期臨床試驗，這種療法是Genzyme和Pharming Group N.V 合作開發的。    Genzyme的主席兼首席執行官Henri A. Termeer說，“收購Novazyme與我們的宗旨——為病人開發最好的產品——相一致。Novazyme開發了很有前景的蛋白技術平臺，正好互補了我們的技術，這一技術將為我們開發改進溶酶體貯存紊亂疾病療法產生深遠的影響。”    Novazyme的主席兼首席執行官John F. Crowley說，“Novazyme 和 Genzyme有著共同的理想——將最好的藥盡可能快的送到病人手中。Genzyme優秀的組織結構，雄厚的資源及遺傳病領域豐富的經驗都將強有力的支持和加速我們技術和產品的開發。這次合并不僅對患者很重要，股東也可從中得到極好的回報，我們肩負的使命更多了。” ——摘自www.prnewswire.com(Christine)3、Novazyme公司曾經的一些產品：  4.Genzyme公司推出的治療治療龐貝氏癥的藥物Myozyme獲得FDA許可 美國FDA批準龐培氏病（Pompe）的首個藥物 Myozyme （美國FDA發布；2006年4月28日） FDA當天批準了Myozyme（通用名：alglucosidase alfa, rhGAA）的生物制品許可申請(biologics license application，BLA)，Myozyme是首個治療龐培氏病（Pompe）的藥物。Myozyme已被批準為FDA指定罕見病藥，并被批準優先審查。罕見病產品的開發，用于治療在美國影響少于20萬人的罕見疾病或癥狀，《罕見病藥品法》（Orphan Drug Act）給獲得一個指定罕見病藥上市批準的首個申請者提供了7年的市場獨占期。 FDA批準Myozyme通過靜脈輸液給藥。在兩項獨立臨床試驗中，對39位1個月至3.5歲的患有龐培氏病的嬰幼兒的首次給藥評估了Myozyme的安全性及有效性。國馬塞諸塞州劍橋市的Genzyme公司生產。據預計，全球約有1萬名龐培氏癥患者。 此前，Myozyme已被FDA指定為罕見病用藥，它將享有7年的獨家銷售權。Genzyme公司打算在兩周內即在美國推出該藥。一個月之前，該藥也剛通過歐盟的批準。Genzyme公司的新藥在四個不同的治療龐貝氏癥候選藥物對比選出，John Crowley的Novazyme公司的原型試驗對象被最終放棄。5、2001年美國聯邦貿易委員會對Genzyme公司與Novazyme 公司合并的調查：………該委員會還對健贊公司(Genzyme)與基因酶公司(Novazyme) 20世紀90年代末的兼并案開展了調查，但該調查在2001年布什政府的影響下，美聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission,FTC)以3比1的投票結果結束了對基因酶(Genzyme)公司收購諾伐酶(Novazyme)公司事件的調查6、John Crowley離開Genzyme后創立的amicus公司現今因新藥研發受阻面臨困境：http://www.amicustherapeutics.com幾種藥物研制的困境路透紐約10月2日電---綜合性生物制藥公司Amicus Therapeutics Inc 周五在美股盤後交易中暴跌33.4%,至5.66美元,此前該公司表示,其治療高雪氏癥(Gaucher)的藥物Plicera在第二階段的研究中未能如期完成,且預期該藥物將不能進行第三階段研究。成立3年來，Amicus公司的新藥研制困難很多，通過FDA許可的道路還很漫長，或許，電影的上映，會給Amicus公司增加被收購的機會。盡管如此，Amicus公司做為為數不多的一家為了稀少遺傳病研制新藥的公司，John Crowley和他的團隊（有些人多年跟隨）知其不可而為之精神值得所有人尊敬。因他和他們不是相信奇跡，而是用雙手創造奇跡。——“Don't hope for a miracle, make one”下圖為一年來amicus公司的股票表現： 2010-1-23